Trender på marknaden för cellterapier

Nyare teknologier för behandling av svåra sjukdomar är på väg in i sjukvården med nya stora möjligheter för behandlande läkare och patienter, speciellt där det föreligger stora medicinska behov. Exempel på sådana nya teknologier är cell- och genterapi-produkter, ATMPs, vilka på sikt kommer att kunna förändra hur vi ser på sjukvård och vilka sjukdomar som kan botas. Fördelarna gentemot traditionell läkemedelsbehandling är många. Där de traditionella läkemedlen ofta enbart bromsar ett sjukdomsförlopp, eller genom livslånga behandlingar löpande kompenserar för brister i kroppens biologiska och kemiska processer, har cell- och genterapier potentialen att en gång för alla rätta till det som blivit fel.

Idogens cellterapi har som mål att bli just en sådan korrigerande behandling. Cellterapier är ett nytt tillskott i behandling av svåra sjukdomar och hittills har en handfull produkter redan tagit sig hela vägen till kommersiella produkter. Novartis erhöll 2017 godkännande av FDA i USA för sin cellterapi mot cancer, CAR-T-cellbehandlingen Kymriah®. Året därefter erhöll Novartis även godkännande i Europa. Godkännandet ses som en historisk milstolpe i etablerandet av cellterapier, vilket minskar osäkerheten bland de investerare som tidigare varit tveksamma till detta område. Ledande regulatoriska myndigheter estimerar idag att ett stort antal cell- och genterapi-behandlingar kommer att registreras inom de närmaste åren.

De senaste åren har en rad mindre cellterapibolag ingått kommersiella samarbetsavtal med globala läkemedels­företag på attraktiva villkor. Som exempel kan nämnas Sangamo Therapeutics förvärv av TxCell. Bolaget har utvecklat en CAR-Treg-plattform som genom cellterapi bidrar med en lokalt immunhämmande effekt för behandling av t.ex. organavstötning vid transplantation men även behandling av Crohns sjukdom och Multipel skleros. Vid tidpunkten för förvärvet befann sig TxCell fortfarande i preklinisk fas och köpeskillingen uppgick till totalt 84 MUSD. [1]

”Ledande regulatoriska myndigheter estimerar att ett stort antal cell- och genterapibehandlingar kommer att registreras inom de närmaste åren.”

Cellterapi – från tidig fas till klinisk användning

Från att cell- och genterapi varit en behandling som användes ytterst selektivt och på ett fåtal sjukhus världen över, finns det idag kommersiella produkter tillgängliga för svårt sjuka patienter med ett stort medicinskt behov (Referens: Regional Personnel (2019) ”Where are the Biggest Talent Gaps in Cell and Gene Therapy.” Available at: https://regionalpersonnel.com/where-are-the-biggest-talent-gaps-in-cell-and-gene-therapy)

  1. https://investor.sangamo.com/news-releases/news-release-details/sangamo-announces-completion-txcell-acquisition.