Projektportfölj

Idogen har en plattformsteknologi som möjliggör utveckling av tolerogena vaccin inom ett flertal områden. Idogen har valt att som första tillämpning utveckla en behandling av patienter med hemofili typ A (blödarsjuka) som står utan behandling efter att ha utvecklat antikroppar mot sin livsviktiga behandling med faktor VIII. Dessa patienter har ett stort medicinskt behov och behandlingen baseras på ett väldefinierat antigen, vilket gör att det tekniskt sett finns goda möjligheter att utveckla en framgångsrik behandling. Idogen uppnådde i januari 2017 särläkemedelsstatus (orphan drug) i Europa för indikationen, vilket innebär en rad fördelar, såsom mindre omfattande kliniska studier, stöd från myndigheter och förlängd marknadsexklusivitet. Bolaget har antagit en offensiv utvecklingsstrategi där tolerogent vaccin i samband med njurtransplantation kommer att utvecklas parallellt med det första tolerogena vaccinet för behandling av hämmande antikroppar mot faktor VIII vid hemofili A.

Hemofili typ A – faktor VIII-antikroppar

Hemofili typ A är en medfödd blödarsjuka orsakad av brist på fungerande koagulationsfaktor VIII. Standardbehandlingen vid hemofili typ A utgörs av livslång faktor VIII-ersättning. Dessvärre utvecklar upp emot en tredjedel av patienterna en immunologisk motreaktion mot faktor VIII, något som orsakar patienterna stort lidande och innebär en stor kostnad för samhället. Denna komplikation behandlas i nuläget med långtidsbehandling med en mycket hög dos faktor VIII för att på detta sätt försöka inducera tolerans. I många fall lyckas det, men för 20–30% av patienterna kvarstår antikropparna mot faktor VIII och därmed återstår endast ett fåtal behandlingsalternativ för patienten. Vår förhoppning är att istället kunna erbjuda dessa patienter en långtidsverkande, specifik toleransutveckling med hjälp av vårt Tolerogena vaccin.

Transplantation

Genom att omprogrammera immunförsvaret har Idogen även potential att minska risken för bortstötning av organ och celler vid transplantationer. Grundprincipen är densamma som när autoimmuna sjukdomar kommer att behandlas med Idogens koncept: att specifikt tysta en immunreaktion mot det transplanterade organet eller de transplanterade cellerna. I förlängningen kan detta minska behovet av löpande långvarig immunsupprimerande behandling efter transplantationer. Bolagets andra terapiområde blir därför ett tolerogent vaccin för att förhindra avstötning av organ vid transplantation, primärt njurtransplantation. Utvecklingsarbetet drivs med avsikt att under 2019 inleda en fas I/IIa-studie inom njurtransplantation.

Autoimmuna sjukdomar – Reumatoid artrit

Vid autoimmuna sjukdomar såsom reumatoid artrit och multipel skleros bryter kroppens eget immunsvar ner vävnaden och orsakar sjukdom. Nuvarande behandlingsalternativ vid dessa tillstånd består i stort sett av läkemedel som dämpar immunsvaret på bred basis, för att på så sätt skydda vävnaderna mot immunförsvarets skadliga attacker. Dessa behandlingar har dock allvarliga nackdelar för patienten, såsom ökad infektionskänslighet och ökad risk att drabbas av cancer, eftersom hela immunsystemet dämpas. Med Idogens Tolerogena vaccin finns möjlighet att istället specifikt tysta en oönskad reaktion. Utvecklings- och anpassningsarbetet för indikationen reumatoid artrit sker i nära samarbete med en på området framstående forskargrupp vid Oxfords universitet. Idogen har uppnått ”proof-of-principle” för behandling av reumatoid artrit med två uppföljande substanser till zebularin.

Idogens tolerogena vaccin minskar uppkomsten av hämmande faktor VIII-antikroppar i modell av blödarsjuka.